クリングルファーマ株式会社.

FAQ

よくあるご質問

皆さまよりご質問頂きました内容を「よくあるご質問」にまとめています。お問い合わせいただく前にぜひご活用ください。

企業情報

question会社設立はいつですか?
answer2001年12月21日設立です。
question社名の由来は何ですか?
answer企業情報」に掲載しておりますので、そちらをご参照ください。
question設立の経緯を教えてください。
answer2001年設立当時はNK4(HGFタンパク質の部分断片)の開発を目指していました。
その後、2005年からHGFタンパク質の開発に着手しました。
question創業からここまで時間がかかった理由を教えてください。
answerHGFタンパク質を医薬品グレードで製造する体制を構築した上で、国内外で臨床試験を実施し、開発後期(レートステージ)まで自社で開発を進めてきました。
途中、リーマンショックの影響もありましたが、国からの補助金等を活用して開発を継続することができました。
questionビジネスモデルについて教えてください。
answerHGFタンパク質の製造をプラットフォームとし、①自社開発・販売モデル、②導出・共同開発モデル、③原薬供給モデルのハイブリッドで事業展開を行います。主に希少疾患を対象に自社開発することを基本方針とし、最終的には自立したバイオ製薬企業として①を目指します。
これにより、中長期的な自社の収益を最大化いたします。
question公告の方法を教えてください。
answer当社は電子公告により行います。IRライブラリーの「電子公告」をご参照ください。
なお、当社は有価証券報告書提出会社であるため、決算公告の開示は省略しております(会社法440条4項)。
questionロゴマークの由来は何ですか?
answer当社が開発しているHGFタンパク質は、クリングル構造と呼ばれる特徴的な構造を4つ持ちます。当社のロゴマークはHGFタンパク質の4つのクリングル構造をモチーフにしております。
question複数の事業会社から出資を受けていますが事業的な繋がりは今後発生することはあるのでしょうか。
answer当社の見解のみを回答するのは適切ではございませんので控えさせていただきます。今後、あらゆる可能性を検討して参りたいと考えております。

株式情報

question株式が上場したのはいつですか?
answer2020年12月28日です。
question上場取引所はどこですか?
answer東京証券取引所マザーズ市場へ上場しました。
question証券コードは何ですか?
answer4884です
question取引の単位(1単位)は何株ですか?
answer100株です。
question株主総会はいつ開催されますか?
answer毎年12月に開催します。
question株主優待制度はありますか?
answer現在、設けておりません。
question株主名簿管理人を教えてください。
answer株主名簿管理人は三菱UFJ信託銀行株式会社です。
詳しくは「株式情報(株式基本情報)」をご参照ください。
question株式の名義書換・住所変更などの手続きはどうすればよいですか?
answer株式に関する各種お手続は、取引口座を開設されている証券会社にお申し出ください。
question決算説明会資料などで他社のように市場規模や、売上目標を開示するなどして株式市場からの評価を高める考えはないでしょうか。
answer他社事例を参考にさせていただき、次回の決算説明会資料では概算でも開示できるよう検討いたします。

決算・財務関連

question決算期はいつですか?
answer9月30日です。
question決算発表はいつですか?
answerIRカレンダー」に掲載しておりますので、そちらをご参照ください。
question最新の決算情報を教えて下さい。
answerIRライブラリ」に掲載しておりますので、そちらをご参照ください
question四半期ごとに事業進捗を確認できますか?
answer事業進捗に応じて、四半期もしくは半期ごとに決算説明会を開催する予定です。
question黒字化はいつ頃になりますか?
answer脊髄損傷急性期治療薬の上市後、2025年から製品販売による恒常的な黒字化を達成する見込みです。
question中長期的な経営戦略を教えて下さい。
answer中期的には、脊髄損傷急性期に対する第Ⅲ相試験を完遂し薬事承認を取得することを最優先します。また、ALSやその他の難治性疾患への適用拡大ならびに各パイプラインの海外展開を図り、HGFの価値を最大化します。長期的には、HGFの次のシーズを導入し開発を進めながら、自社で開発から販売までを一貫して手掛ける体制を整備します。最終的に当社は、「希少疾患」や「バイオ医薬品」に強みを持つ製薬企業へと成長することを目指します。
question新たな資金調達の予定はありますか?
answer2021年5月末時点では予定はありません。今後、新たな資金調達の予定が決まりましたら、適時開示させていただきます。

研究開発情報 脊髄損傷急性期(SCI)

question脊髄損傷に関して、細胞治療とHGFの違いを教えてください。
answerHGFタンパク質は細胞治療とは異なり、受傷直後の急性期に使用可能であり、使用する医療機関が限定されません。また、HGFタンパク質の薬価は、細胞治療に比べれば安価になることが想定されます。
question脊髄損傷はどのような患者様を対象に開発を進めていますか。
answer脊髄損傷治療においては、受傷直後に起こる炎症反応等によって損傷部分が拡大する現象(二次損傷)を抑制することが非常に重要であり、多くの脊髄神経が残存することが運動機能の回復に繋がります。HGFには脊髄損傷急性期に起こる二次損傷を抑える作用があり、当社はまずは急性期を対象に医薬品開発を進めております。一方、HGFには軸索進展の促進など神経を再生する作用もあるので、他の治療手段と併用することにより、急性期はもとより慢性期治療への応用の可能性があります。この可能性を探求するために、当社は現在、慶應義塾大学と共同研究を実しております(「2021年2月10日付けニュースリリース」をご参照ください)。
question現在実施中の臨床試験はどのようなものがありますか。
answer脊髄損傷急性期を対象とする第Ⅲ相試験の症例組入れを行っております。また、ALSを対象とする第Ⅱ相試験を実施中です(すでに症例組入れは終了しており、被験者様への投与を継続しているところです)。声帯瘢痕、急性腎障害については、現在実施中の治験はありません。
question脊髄損傷を対象とする既存薬と比較した場合のHGFの特徴はどこにありますか?
answerHGFの特徴として、安全性・忍容性が高いと考えられること、脊髄損傷受傷直後より投与可能な製剤の利便性を持つことが挙げられます。
question脊髄損傷急性期の患者数はどの程度でしょうか?
answer毎年、日本では約5,000人、世界では約60,000人の方が脊髄損傷を受傷されております。
出典:坂井宏旭ら「わが国における脊髄損傷の現状 」(2010)
   総務省統計局「世界人口の推移」
   "Spinal Cord Injury Facts and Figures at a Glance (2019)"
question新型コロナウイルスにより第Ⅲ相臨床試験が遅延する可能性はありますか?
answer2021年5月末時点において、開発計画に変更はありません。今後、新型コロナウイルスの感染拡大に伴い開発計画が遅延する可能性がありますが、そのような場合には適時開示いたします。
question脊髄損傷急性期の第Ⅲ相臨床試験の予定数と期間を教えてください。
answer第Ⅲ相試験の目標症例数は25症例です。現時点では試験の終了は2022年後半を予定しております。今後、新型コロナウイルスの感染拡大に伴い症例組入れが遅延するなどにより、治験が遅れる可能性がございますが、そのような場合には適時開示いたします。
question脊髄損傷急性期の第Ⅲ相臨床試験の結果が公表されるのはいつですか?
answer第Ⅲ相試験は2022年後半に終了する予定です。結果の公表は、解析が終了後、開示いたします。
questionオーファンドラッグのメリットは?
answer希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定されますと、助成金の交付、医薬品医療機器総合機構(PMDA)との優先対面助言や相談手数料の減額、通常品目に比べて承認申請の審査期間が短縮される優先審査、再審査期間の10年間の延長等を受けることができます。
question脊髄損傷急性期の第Ⅲ相臨床試験について第Ⅱ相試験ではプラセボ対照二重盲検比較試験だったのに、なぜ第Ⅲ相試験は単群でプラセボ対照でなくなったのでしょうか?また、主要評価項目の投与後6ヶ月のAISがC以上に改善した症例割合はどのような結果(割合)が出れば申請可能なのでしょうか?この試験はオープン試験のため試験が完全に終わる前に、途中の結果や手応えは説明会などで発表される可能性はあるのでしょうか?
answer臨床試験の詳しい内容につきましては、規制上の点から開示できないものがあることをご了承ください。前相と第Ⅲ相試験のデザインの違いにつきましては、患者背景、有効性の評価項目などを医薬品医療機器総合機構(PMDA)と協議した上で決定しております。申請の可否につきましては、第Ⅲ相試験の結果に加え、これまでのすべてのデータを検証し、PMDAと協議によって判断されることになります。第Ⅲ相試験の中間報告については、計画しておりません。試験結果はすべての症例での解析及び報告書の作成・検証を終えたのちに開示する予定となっております。

研究開発情報 筋萎縮性側索硬化症(ALS)

questionALSの患者数はどの程度でしょうか?
answer日本では約9,800人、世界では約85,000人の方がALSと言われております。
出典:平成30年度末現在 特定医療費(指定難病)受給者証所持者数
   "Arthur et al. Nature Communications (2016)"
question新型コロナウイルスによりALSに対する第Ⅱ相臨床試験が遅延する可能性はありますか?
answer2021年3月末時点において、開発計画に変更はありません。今後、新型コロナウイルスの感染拡大に伴い開発計画が遅延する可能性がありますが、そのような場合には適時開示いたします。
questionALSに対する第Ⅱ相臨床試験の結果はいつ公表されますか?
answer第Ⅱ相試験は2022年に終了する予定です。本試験は、東北大学の医師主導治験のため、東北大学より開示され次第、報告いたします。
questionALSを対象とする医薬品が多数開発されていますが、それらと比較した場合のHGFの特徴はどこにありますか?
answerALS患者様の約10%は特定の遺伝子の変異により発症しますが、残りの約90%は遺伝子変異を伴わない様々な生体内因子の異常によって引き起こされることが明らかになりつつあります。ALSの発症原因は多様であるため、特定因子を標的とした治療薬の開発には課題があります。HGFの特徴は、発症原因に関わらず運動神経の細胞死を抑えることにあります。さらに、運動神経だけでなく、まわりの支持細胞(ミクログリア、アストロサイト)にも作用し、神経炎症を抑える働きやグルタミン酸毒性を軽減する働きもあります。ひとつの物質で神経系全体にマルチな働きを発揮することは、他の医薬品と比べてHGFの優れた点であると考えています。
questionALSに治験ついて第Ⅱ相臨床試験は2020年11月に組入完了、2021年12月に最終症例の継続投与完了予定とあります。この治験の主要評価項目は二重盲検期24週のALSFRS-Rスコア変化量の群間差なので、早ければ2021年の後半には主要評価項目の結果がわかると考えて良いのでしょうか?第19期の有価証券報告書の16ページには、「2021年後半には開鍵*の予定」との記載もあります。同じく16ページには「POCが得られたと判断された場合には条件付き早期承認制度及び希少疾病用医薬品指定制度の申請に適するかどうかを検討し、第Ⅲ相試験の実施要否とともに製造販売承認申請への戦略を迅速に策定していく予定です。」と記載があります、これは結果がとても良ければ、第Ⅲ相試験をスキップして条件付きの申請をする可能性もあるという意味でしょうか?
answerALSの第Ⅱ相試験は医師主導治験であり、当社は治験の詳細を知り得ない状況であること、ご了承ください。2021年後半に開鍵予定ではありますが、統計解析結果の検証、治験総括報告書の作成・検証が終わるまでは、当社も結果を知ることはできません。また、POCが得られたと判断された場合の承認申請までの戦略につきましては、医薬品医療機器総合機構(PMDA)との協議によって決められますので、現段階ではあらゆる可能性を検討する方針としております。

研究開発情報 その他

question自社にHGFの製造設備がありますか?
answer自社では製造設備を保有していません。GMP準拠(医薬品グレード)で製造できる会社(医薬品製造受託機関)に委託しています。
questionHGFは特許で守られていますか?
answerHGFの物質特許はすでに失効していますが、用途特許や製剤特許に加えて、希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)指定による再審査期間の延長※(日本では10年間)、さらにHGFタンパク質の製造ノウハウもあわせて多面的な参入障壁を構築しています。 ※再審査期間の延長:この間後発品は、承認申請の際に、新薬同様の資料を求められるため、新薬の開発企業のみが市場供給を行う場合が多くなります。
question創薬において、提携や共同企画、連携している研究機関や企業はありますか?
answer大学との共同研究・連携先として、慶應義塾大学、東北大学、大阪大学、京都府立医科大学、金沢大学、京都大学、東京医科歯科大学があります。
脊髄損傷急性期を対象とした製品について、丸石製薬株式会社(販売およびプロモーション)、東邦ホールディングス株式会社(卸売・流通)と業務提携を行っております。
question新型コロナウイルスによる事業への影響はありますか?
answer2021年3月末時点で、各パイプラインの開発計画に変更はありません。今後、新型コロナウイルスの感染拡大に伴い開発計画が遅延する可能性がありますが、そのような場合には適時開示いたします。
question創薬ベンチャーのビジネスモデルはライセンスアウトするのが一般的ですが、自社開発を目指すのはなぜですか?
answer自社での開発をできるだけ進めることは、将来の自社の収益を最大化することにつながります。開発資金を自社で確保する必要がある点はトレードオフになりますが、希少疾患を対象として小規模な臨床開発を行うこと、公的な補助金を最大限に活用する等により対応可能であると考えます。また、当社は、長期的には自社で開発から販売までを一貫して手掛けるバイオ製薬企業へと成長することを目指します。自社開発による経験とノウハウを蓄積することは、自社の開発力強化にもつながります。
questionパイプラインの優先順位は何を基準に決めているのでしょうか。
answerパイプラインの優先順位は、非臨床試験・臨床試験データ、開発費用、市場規模、競合製品、社内リソース等を総合的に検討し判断しています。
questionHGFタンパク質製剤は、再生医療等製品と同じカテゴリーでしょうか?
answer我が国の薬機法で定める「再生医療等製品」は、遺伝子治療薬もしくは細胞治療薬を指します。当社が開発している組換えヒトHGFタンパク質は、遺伝子治療薬や細胞治療薬ではありませんので、「再生医療等製品」ではなく通常の「医薬品」扱いとなります。
questionHGFタンパク質の医薬品とHGF遺伝子治療薬は何が違うのでしょうか?
answer投与する物が一方はタンパク質、他方は遺伝子、という違いがあります。HGFタンパク質はHGF遺伝子から作られます。HGF遺伝子を投与して、体の中でHGFタンパク質を作るようにするのがHGF遺伝子治療薬です。これに対して、体の外(工場や研究所など)でHGF遺伝子からHGFタンパク質を作って投与する、というのがHGFタンパク質の医薬品です。治療に直接影響するのはHGFタンパク質ですが、病気の種類に応じてHGF遺伝子治療薬とHGFタンパク質の医薬品の使用が選択されるようになると考えられます。
questionHGFタンパク質の物質特許がなく世界中の企業がHGFタンパク質を製造、医薬品開発できるのであれば、貴社の強みはどこにありますか?
answer当社の強みは、非常に複雑な構造を持つHGFタンパク質を医薬品グレードで量産する体制を構築していること、加えて、製造したHGFタンパク質の臨床試験を国内外で実施し、ヒトでの安全性・薬物動態に関するデータを膨大に蓄積していることです。さらには、用途特許や製剤特許を保有すること、先発権*を確保することにより、複合的な参入障壁を築いている点も当社の強みと考えております。 *先発権:日本では、新有効成分医薬品なら8年間の再審査期間が設けられ、この間は、同一成分の他社品が承認されることはない。これを先発権と称し、特許とは別の枠組みで独占が許される。なお、希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)指定を受けると再審査期間が10年間に延長される。
questionHGFタンパク質の医薬品開発をしている競合企業は日本、世界に多くありますか?
answer公表されている限りでは、当社がオンリーワン企業であると理解しております。なお、米国のクラリス・バイオセラピューティクス社は当社の提携先であり、当社が提供するHGFタンパク質を用いて眼科疾患を対象に医薬品開発を進めておりますので、競合企業とは考えておりません。
questionHGFタンパク質製剤は全身投与型の静脈注射ですか?それとも局所(患部)に外科手術をしながら注射するのでしょうか?あるいは、ドラッグデリバリーシステム(DDS)を活用していますか?
answer当社では、対象疾患に応じてHGFタンパク質の投与ルートを選択しております。脊髄損傷急性期やALSに対しては脊髄腔内に投与します。声帯瘢痕に対しては声帯内に局所投与します。急性腎障害に対しては静脈内に投与します。いずれのパイプラインにおいても現時点ではDDSは使用しておりません。
questionHGFタンパク質製剤はファーストインクラス、ベストインクラスのどちらのコンセプトになりますか?
answer当社のHGFタンパク質は新規性、有用性、画期性に鑑みて、先行する類似薬のないファーストインクラスであると考えております。
question声帯瘢痕に対する第Ⅲ相臨床試験はいつ開始予定でしょうか?
answer第Ⅲ相試験は、公的な補助金等を獲得した上で自社で開発を進める方針としております。 2021年5月末時点において、第Ⅲ相試験の開始時期は未定です。
question急性腎障害に対する第Ⅱ相臨床試験はいつ開始予定でしょうか?
answer第Ⅱ相試験は、比較的大規模なプラセボ対照二重盲検比較試験になることが想定されており、製薬企業等と提携し開発資金を確保した上で開発を進める方針としております。 2021年5月末時点において、第Ⅱ相試験の開始時期は未定です。
question海外での医薬品開発の計画はありますか?
answer海外については、提携パートナーを得た上で開発を進める方針です。具体的な提携先が決まった段階で適時開示させて頂きます。
question自社で第Ⅲ相臨床試験まで進めているパイプラインは市場規模が小さいから製薬会社から相手にされないのか、早期黒字化にするため提携もできるけど自社開発としているのかどちらですか
answer後者になります。
question2007年11月20日のお知らせを見ると日本全薬工業株式会社とHGFからなる動物用医薬品の早期実用化に向けて提携とあります。日本全薬工業のHGF動物薬の開発はまだ続いているのでしょうか?もし、もう続いていなければ日本全薬工業はクリングル社の株式を長期保有する意味がなくいずれ市場で売却する可能性があるのでしょうか?
answer他社の開発状況を回答するのは難しいこと、ご了承ください。一方、日本全薬工業とは、当社が開発中のHGFタンパク質製剤の原薬の製造について、業務委託契約を締結しており、良好な関係を継続しております。
questionパイプラインについて、自社開発でなくパートナーを探して開発するという説明のものがあります。もし相手が見つからない場合は資金調達をして自社開発する可能性もあるのでしょうか?
answer現時点でパートナーを探して開発する予定としておりますパイプラインは、大規模な症例数での臨床試験が必要になると想定しております。
一方、疾患の基礎研究の進歩、診断技術の開発などがありますと、治験のデザインは変えられる可能性が考えられます。パートナーを探しながらも、治験デザインの見直しを行うとともに、競合品の開発動向を調査する等して、パートナーが見つからない場合の開発方針を検討しております。